重组腺相关病毒载体(recombinant adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造成的新型转基因载体。rAAV具有安全性高、免疫原性低、宿主范围广、病毒血清型种类多、可感染分裂和非分裂细胞、能介导基因在动物体内长期稳定表达等特点,是当今基因治疗领域最受欢迎的载体之一。

 

 

应用场景

一直以来大规模高效GMP标准化生产AAV基因治疗药物存在非常高的技术壁垒。在中国尚无类似的高水平AAV载体生产平台,限制了整个国内基因治疗行业的发展。 病毒载体的制造是目前基因和细胞治疗公司面临的最大挑战之一。

开展临床级基因治疗病毒载体AAV的GMP标准化生产不仅是国家推进“精准医疗”的重大战略需求,也是中国在发展新型生物医药市场所急需解决的重大现实需求。依托本项目所具有自主知识产权的大规模高效制备rAAV的新型杆状病毒系统相关系列技术和工艺为核心,建设临床级基因治疗病毒载体AAV的GMP标准化生产平台具有巨大的应用潜力和市场前景。

 

产业化方向

团队在国外第三代制备rAAV的杆状病毒制备系统技术的基础上,经过多年专注的创新研究积累,开发出了适于大规模高效低成本制备rAAV的一系列具有自主知识产权的新系统新技术。中试生产单批次悬浮感染Sf9细胞制备rAAV的产量超过1E+15 VG/L,病毒完整率达到95%以上,达到国际先进水平,目前已经实现大规模生产。产品已实现销售并与多家高校、科研院所和医院签订意向订单。